2022年8月3日，澤璟制藥（688266）宣布，公司自主研發(fā)產(chǎn)品鹽酸杰克替尼片用于蘆可替尼不耐受的中、高危骨髓纖維化患者的關(guān)鍵IIB期注冊(cè)臨床試驗(yàn)（方案編號(hào)：ZGJAK006）取得成功。結(jié)果顯示：基于獨(dú)立影像學(xué)（IRC）評(píng)估的24周時(shí)脾臟體積較基線縮小≥35%的受試者比例（SVR35），即主要療效終點(diǎn)達(dá)43.2%，達(dá)到預(yù)設(shè)的統(tǒng)計(jì)學(xué)標(biāo)準(zhǔn)，結(jié)果穩(wěn)健。
這是鹽酸杰克替尼片針對(duì)一線治療中、高危骨髓纖維化III期臨床試驗(yàn)期中分析達(dá)到試驗(yàn)主要終點(diǎn)后，第二個(gè)獲得成功的重要注冊(cè)臨床試驗(yàn)。
2022年6月22日，公司已經(jīng)宣布鹽酸杰克替尼片一線治療中、高危骨髓纖維化III期臨床試驗(yàn)期中分析達(dá)到試驗(yàn)主要終點(diǎn)。公司將盡快提交鹽酸杰克替尼片一線治療中高危骨髓纖維化、蘆可替尼不耐受的中高危骨髓纖維化兩個(gè)適應(yīng)癥的新藥上市申請(qǐng)，加快推進(jìn)杰克替尼片的上市進(jìn)程。
【資料圖】
資料顯示，骨髓纖維化（myelofibrosis，MF）是一種彌漫性骨髓纖維組織增生性疾病，是骨髓中生成正常血細(xì)胞的前體細(xì)胞被纖維組織取代，引起異形紅細(xì)胞生成、貧血和脾臟腫大的一種疾病。骨髓纖維化患者可根據(jù)國(guó)際預(yù)后積分系統(tǒng)（IPSS）和動(dòng)態(tài)國(guó)際預(yù)后積分系統(tǒng)（DIPSS）的積分被分為低危、中危1、中危2和高危患者。根據(jù)DIPSS，中危2和高危骨髓纖維化患者的中位生存期分別為4年和1.5年，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量和壽命。
中國(guó)骨髓纖維化的每年新發(fā)患者人數(shù)約6萬人，存量患者人數(shù)達(dá)到20多萬。根據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測(cè)數(shù)據(jù)，中國(guó)骨髓纖維化藥物市場(chǎng)規(guī)模在2020年為17.3億元，預(yù)計(jì)到2025年和2030年藥物市場(chǎng)規(guī)模增長(zhǎng)至29.3億元和33.0億元。
值得注意的是，目前已在國(guó)內(nèi)上市治療中、高危骨髓纖維化的靶向藥物僅有進(jìn)口藥物蘆可替尼，根據(jù)公開信息，2021年蘆可替尼全球銷售額約為35億美元。
《鹽酸杰克替尼片用于蘆可替尼不耐受的骨髓纖維化患者的安全性和有效性的ⅡB期臨床試驗(yàn)》（方案編號(hào)：ZGJAK006）在浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院等45家醫(yī)院開展。試驗(yàn)的主要療效終點(diǎn)為24周時(shí)基于獨(dú)立影像學(xué)（IRC）評(píng)估的脾臟體積較基線縮小≥35%的患者比例（SVR35）。主要療效終點(diǎn)結(jié)果顯示，24周時(shí)SVR35達(dá)43.2%，95%置信區(qū)間（29.7%,57.8%），針對(duì)主要療效終點(diǎn)的多種敏感性分析結(jié)果與主要分析結(jié)果趨勢(shì)一致，達(dá)到預(yù)設(shè)的統(tǒng)計(jì)學(xué)標(biāo)準(zhǔn)，結(jié)果穩(wěn)健。ZGJAK006臨床試驗(yàn)的詳細(xì)數(shù)據(jù)將在國(guó)際學(xué)術(shù)大會(huì)上適時(shí)公布。
經(jīng)公開信息查詢，目前在我國(guó)針對(duì)蘆可替尼不耐受的骨髓纖維化患者尚無有效的治療藥物。鹽酸杰克替尼片是首個(gè)針對(duì)蘆可替尼不耐受的骨髓纖維化患者開展注冊(cè)臨床試驗(yàn)并取得成功的藥物，有望給蘆可替尼不耐受的骨髓纖維化患者提供有效和安全的治療藥物。此外，鹽酸杰克替尼片正在美國(guó)開展復(fù)發(fā)難治骨髓纖維化的I期臨床試驗(yàn)。
據(jù)悉，鹽酸杰克替尼是澤璟制藥自主研發(fā)的一種新型JAK抑制劑類藥物，屬于1類新藥，公司擁有該產(chǎn)品的自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)。杰克替尼對(duì)Janus激酶包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2具有顯著的抑制作用，且對(duì)JAK2和TYK2的抑制作用最強(qiáng)。另外，杰克替尼還可以通過抑制激活素受體1（ACVR1）活性降低鐵調(diào)素轉(zhuǎn)錄，改善鐵代謝失衡，增加血紅蛋白，降低骨髓纖維化患者貧血發(fā)生率和減少輸血依賴。
鹽酸杰克替尼片目前正在開展多個(gè)免疫炎癥性疾病和纖維化疾病的臨床研究，包括骨髓纖維化（III期）、蘆可替尼不耐受的骨髓纖維化（IIB期）、蘆可替尼復(fù)發(fā)/難治的骨髓纖維化（IIB期）、重癥斑禿（III期）、中重度特應(yīng)性皮炎（III期）、強(qiáng)直性脊柱炎（II期）、特發(fā)性肺纖維化（II期）、移植物抗宿主病（II期）及中重度斑塊狀銀屑病（II期）等。鹽酸杰克替尼片治療重型新型冠狀病毒肺炎的Ⅱ期臨床研究已獲CDE批準(zhǔn)。鹽酸杰克替尼片治療骨髓纖維化獲得了美國(guó)FDA的孤兒藥資格認(rèn)定。鹽酸杰克替尼片用于治療骨髓纖維化的研究獲得國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)立項(xiàng)支持。
澤璟制藥是一家專注于腫瘤、出血及血液疾病、免疫炎癥性疾病和肝膽疾病等多個(gè)治療領(lǐng)域的創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)型化學(xué)及生物新藥研發(fā)和生產(chǎn)企業(yè)，是中國(guó)首家以科創(chuàng)板第五套標(biāo)準(zhǔn)上市的企業(yè)。
公司開發(fā)了豐富的小分子新藥與大分子新藥的產(chǎn)品管線，覆蓋肝癌、非小細(xì)胞肺癌、結(jié)直腸癌、甲狀腺癌、鼻咽癌、骨髓增殖性疾病等多種癌癥和血液腫瘤以及出血、肝膽疾病、免疫炎癥性疾病等多個(gè)治療領(lǐng)域。同時(shí)，公司注重同時(shí)布局大病種疾病和罕見病、廣譜性和特效性，注重實(shí)現(xiàn)在研藥品領(lǐng)先性和可及性，從而形成產(chǎn)品管線的差異化綜合競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。目前，公司在研16個(gè)新藥的45項(xiàng)研發(fā)項(xiàng)目，子公司GENSUN的產(chǎn)品線包括10余個(gè)候選抗體新藥。
澤璟制藥表示，公司將始終致力于研發(fā)和生產(chǎn)具有全球自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)、安全、有效、患者可負(fù)擔(dān)的創(chuàng)新藥物，以滿足國(guó)內(nèi)外巨大的臨床需求。
關(guān)鍵詞： 骨髓纖維化 臨床試驗(yàn) 期臨床試驗(yàn)
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